1月19日，据恒瑞医药公众号，恒瑞医药自主研发的血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）全人源单克隆抗体SHR-1918用于成人纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的Ⅱ期临床研究发表于国际权威心血管期刊《美国医学会心脏病学杂志》。

该研究是由中南大学湘雅二医院彭道泉教授牵头开展的一项多中心、单臂试验。结果显示，每4周一次皮下注射 600mg SHR-1918可为HoFH受试者带来显著且持续的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低，12周后LDL-C水平较基线平均降低59.09%，并具有良好的安全性及耐受性。

据了解，HoFH是一种罕见且危及生命的遗传性疾病。患者自出生起LDL-C水平即极度升高，且其低密度脂蛋白受体（LDLR）功能通常缺失或严重受损。由于传统降脂药（如他汀类药物）和近年兴起的前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制剂的疗效均依赖于LDLR功能，这些药物对HoFH患者效果有限。 ?

本研究采用单臂、开放标签设计，共纳入26例接受稳定背景降脂治疗仍控制不佳的成人HoFH受试者。受试者接受SHR-1918 600mg Q4W皮下注射，持续12周，随后进入8周随访期。研究期间的背景降脂治疗保持不变。在整个研究期间，受试者对研究药物的治疗依从性均高于97.6%。治疗12周后，LDL-C水平较基线平均降低59.09%（约6.60mmol/L），TG水平较基线平均降低48.91%。

恒瑞医药表示，SHR-1918用于治疗HoFH已于2024年9月被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单。本项Ⅱ期研究显示，每4周一次皮下注射 600mg SHR-1918可为HoFH受试者带来显著且持续的LDL-C降低，并具有良好的安全性及耐受性，有望为HoFH患者提供一种高效、便捷的新型治疗选择。