英国一名罹患T细胞急性淋巴性白血病（俗称血癌）的少女，在病情对化疗和骨髓移植等常规治疗毫无反应后，接受一种革命性基因编辑治疗，即“硷基编辑”（base editing）新疗法，成为这种新疗法的首名临床试验患者。在接受此疗法后六个月，医生在她体内检测不到癌细胞，其疗效让英国医疗界大为振奋。

▲罹患白血病的英国女童阿莉莎，成为“碱基编辑”治疗的首名临牀试验病人。网上图片

这名十三岁患者名叫阿莉莎（Alyssa），2021年五月确诊罹患T细胞急性淋巴性白血病，但她的病情对化疗和骨髓移植等常规治疗毫无反应。她因此加入伦敦大奥蒙德街儿童医院（GOSH）一项开创性新疗法的临床试验，运用来自健康志愿者经基因工程处理过的免疫细胞。GOSH指，阿莉莎是首名应用“硷基编辑”技术来改造健康捐赠者T细胞的病人。经改造的捐赠T细胞可以找寻和消灭患癌的T细胞。二十八天后，她的癌症病情获得缓解，这让她得以接受第二次骨髓移植，恢复她自身的免疫系统，包括她的T细胞。六个月后，她已探测不到癌细胞，在英格兰列斯特镇家中休养，情况良好，并接受追踪护理。

新疗法为病人创造未来

GOSH上周六发表声明称：“若没有这种实验性疗法，阿莉莎唯一的选择就是纾缓治疗。”该医院骨髓移植科顾问医生奇萨表示，这种疗法效果对阿莉莎颇为显著，说：“真令人兴奋，这是一种新疗法，我们可以改造（病人）免疫系统对抗癌症，真是奇妙。”但他表示疗效尚待未来数月持续监察及跟进。

急性淋巴性白血病是最常见的儿童癌症，会影响免疫系统中的B细胞和T细胞，这两种细胞可对抗病毒和保护人体。但这两种细胞在阿莉莎体内生长失控，反而成为攻击她的危险细胞。

GOSH顾问免疫学家卡西姆说：“这是我们迄今最复杂的细胞工程，为其他新疗法铺路，最终为罹病儿童创造更美好的未来。”该医院及伦敦大学学院的研究人员，在二○一五年研发利用基因编辑T细胞来治疗B细胞淋巴瘤。阿莉莎在声明中说，她是受到鼓励才加入临试验，这么做不仅为了自己，也为其他孩童。她表示：“我十分感激，我现在仍活，真令人惊喜，我有这个（治疗）机会，我感谢这种治疗，它将来也可以帮助其他（患病）儿童。”她准备欢度圣诞节，并成为她姑母婚礼上的伴娘；又可以踏单车和重返校园，过正常生活。美籍华裔科学家刘如谦（David Liu）是“硷基编辑”的发明者之一。他称：“硷基编辑的医疗应用正在开始。”

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